Die meisten der Forscher, die sich Gentherapeuten nennen, haben sich in den vergangenen Jahren in Wirklichkeit eher als Genschmuggler betätigt: Sie versuchen, zusätzlich zum kaputten Gen eine intakte Version in die Zelle einzuschleusen – in der Hoffnung, dass diese sich durchsetzt. Doch häufig geht das kostbare Schmuggelgut auf dem Weg in die Zelle einfach verloren. In mindestens zwei Fällen endete der Austauschversuch sogar tödlich: So starb 1999 ein 18-Jähriger an einer Überdosis von Viren, mit denen ein Gen in seine Zellen eingeschleust werden sollte. Und bei dem zunächst als Erfolg gefeierten Versuch, eine Gruppe von Kindern mit einer erblich bedingten Immunschwäche mittels Gentherapie zu heilen, erkrankten drei der Kinder an Blutkrebs – ausgelöst durch das heilversprechende Ersatzgen, das im Erbgut der Patienten zufällig ein Krebsgen eingeschaltet hatte. Zwei der Kinder konnten geheilt werden, eines starb an diesen Nebenwirkungen.
3 krebserkrankte Kinder wegen Gentherapie
Seither war die Gentherapie-Szene im Schock erstarrt – bis die Sangamo-Forscher im April 2005 an derselben Krankheit, der SCID (Severe Combined Immunodeficiency), zeigen konnten, dass sich mit ihrer Technik solche Risiken vermeiden lassen. Dabei kommen Proteine zum Einsatz, die selbsttätig die fehlerhafte DNA-Stelle ansteuern und reparieren.
Entdeckt hat diese Proteine der britische Forscher Aaron Klug – "Zinkfinger" nannte der Wissenschaftler seine Entdeckung, denn die kleinen Eiweiße hatten eigentümliche, fingerähnliche Ausstülpungen, die an der Basis durch ein Zink-Atom in Form gehalten wurden. Damit können sie buchstäblich nach DNA greifen und sie abtasten, um zu überprüfen, aus welchen Bausteinen sie besteht.
Ob die neue Technik, bei der keine Gene mehr unkontrolliert ins Erbgut eingebaut werden, wirklich sicherer ist als konventionelle Gentherapien, muss sich allerdings erst noch zeigen.
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